У Великій Британії за допомогою нового методу генної терапії вперше успішно зупинили прогресування хвороби Гантінгтона – спадкової патології, що руйнує клітини мозку. Метод показав 75% ефективності.
Новий метод лікування хвороби Гантінгтона: що відомо
Хвороба Гантінгтона – це спадкове захворювання, яке поступово руйнує клітини мозку і поєднує симптоми деменції, хвороби Паркінсона і розладів рухових нейронів.
Перші симптоми хвороби Гантінгтона з’являються у віці 30 або 40 років і зазвичай призводять до летального результату протягом двох десятиліть.
За словами вчених, результати нового дослідження вразили: прогресування хвороби вдалося уповільнити на 75%.
Це означає, що погіршення, яке зазвичай настає за рік, тепер розтягнеться на чотири роки, даючи хворим додаткові роки повноцінного життя.
Новий метод лікування – це тип генної терапії, який проводиться протягом 12-18 годин делікатної операції на мозку.
У випробуванні взяли участь 29 пацієнтів.
Через три роки після операції вчені зафіксували в середньому 75% уповільнення прогресування хвороби за комплексним показником, що враховує когнітивні та рухові функції, а також здатність до самостійного життя.
Крім того, результати демонструють захист клітин мозку. Зокрема, рівень нейрофіламентів у спинномозковій рідині – маркер відмирання клітин – замість очікуваного зростання став на третину нижчим, ніж на початку дослідження.
Зазначається, що лікування, ймовірно, коштуватиме дуже дорого. Однак для людей, яких хвороба Гантінгтона вражає у розквіті сил, воно дарує надію.
