Терапия будущего: редактирование генома спасло подростка с иммунным расстройством
В США впервые в мире применили метод редактирования генома для лечения человека с редким иммунным расстройством, из-за которого организм не мог эффективно бороться с инфекциями.
Метод prime editing
Это первая персонализированная CRISPR-терапия такого уровня, — отмечает Дэвид Лю, химический биолог и соучредитель компании Prime Medicine.
По его словам, метод prime editing отличается от классического тем, что он позволяет более точно изменять ДНК без разрезания двойной цепи.
Благодаря этому мутации можно исправлять с меньшим количеством ошибок, что особенно важно для тех, кто страдает сложными генетическими заболеваниями.
“Возможности редактирования генома значительно опережают то, что мы успеваем внедрить в клиническую практику. Это уже не только вопрос науки, но и экономики”, — объясняет исследователь.
Несмотря на первые успехи, компания объявила, что не планирует самостоятельно продолжать разработку этой конкретной терапии — PM359, — и ищет партнеров или инвесторов для ее дальнейшего развития.
На сегодня единственными утвержденными терапиями на основе CRISPR-Cas9 остаются методы лечения серповидноклеточной анемии и β-талассемии.
Их стоимость превышает 2 миллиона долларов США, и даже в странах Запада распространение таких методов остается ограниченным.
Однако технологии продолжают совершенствоваться, и prime editing может стать новой вехой в лечении наследственных болезней.
Это первое в мире применение такого подхода на людях. И хотя нужно еще несколько месяцев или даже год, чтобы оценить долговременный эффект, результаты довольно обнадеживающие.
Через месяц после процедуры пациент чувствует себя хорошо, не имеет серьезных побочных эффектов, а его иммунные клетки снова работают.
Источник: Nature