Дослідники Інституту медичних досліджень Уолтера та Елізи Холл в Австралії вперше у світі визначили структуру білка PINK1, який відіграє вирішальну роль у розвитку хвороби Паркінсона.
Висновки науковців, опубліковані в журналі Science, можуть стати у пригоді для розробки перших ліків, здатних уповільнити або зупинити прогресування цього нейродегенеративного захворювання.
Яу визначили структуру PINK1
Білок PINK1, відкритий понад 20 років тому, до цього часу залишався білою плямою у науці.
Завдяки методу кріоелектронної мікроскопії вчені змогли візуалізувати його тривимірну структуру, прикріплену до мембрани пошкоджених мітохондрій — енергетичних станцій клітини.
Дослідники виявили, що PINK1 активується у чотири етапи. Однак у пацієнтів з генетичними мутаціями білка цей механізм ламається.
Пошкоджені мітохондрії накопичуються, виділяють токсини і призводять до загибелі нейронів, особливо в клітинах мозку, які потребують великої кількості енергії.
— Це наче отримати карту міста після років блукання у темряві. Ми нарешті бачимо, як PINK1 взаємодіє з мітохондріями, і це відкриває шлях до цілеспрямованих терапій, — зазначив Девід Командер, керівник проєкту.
Чому це важливо
Хвороба Паркінсона є другим за поширеністю нейродегенеративним розладом після Альцгеймера.
На сьогодні не існує препаратів, які б уповільнювали або зупиняли прогресування хвороби.
Лікування зосереджене лише на усуненні симптомів (тремор, порушення рухів).
Але знаючи структуру PINK1, вчені тепер можуть розробляти молекули, які виправлятимуть дефекти мутацій.
— Ми вперше побачили, як саме мутації PINK1 порушують роботу мозку. Відтепер ми знаємо, як це налагодити, — каже Сільві Каллегарі, провідний автор дослідження.
За думкою експертів, розкриття таємниці PINK1 може стати початком нової ери в лікуванні хвороби Паркінсона.
Наступний крок — розробка генетичних тестів для раннього виявлення хвороби та створенння конкретних препаратів для клінічних випробувань.
Джерело: SciTechDaily
